logo

Химикали за съсирване на кръвта, произведени изкуствено

Калифорнийска биотехнологична компания обяви тази седмица, че е произвела първия изкуствен, генно-инженерен фактор VIII, химикал за съсирване на кръвта, необходим за поддържане на живот на хемофилиците.

Компанията заяви, че химикалът е най-големият и най-сложен протеин, произвеждан някога изкуствено чрез генно инженерство в лаборатория.

Постижението, обявено от Genentech Inc. от Южен Сан Франциско, е последната стъпка в надпреварата между няколко биотехнологични фирми за производство и продажба на химикала за съсирване на 20 000 хемофилици в страната.

Естественият фактор на кръвосъсирването вече е наличен в относително нечиста форма, носеща болести. Но струва много, защото извличането му в количество от дарената кръв е трудно.

Genentech каза, че работата му „представлява драматична стъпка напред в способността да осигури чист Фактор VIII, така че хемофилиците да могат да водят по-нормален живот“ чрез „по-безопасно, по-чисто, по-изобилно снабдяване“.

На 2 декември Институтът по генетика в Кеймбридж, Масачузетс, стана първата компания, която обяви, че е изолирала гена, който ръководи производството на фактор VIII в организма, и заяви, че ще произведе изкуствен фактор VIII до това лято. Калифорнийска компания Chiron Corp. по-късно каза, че също е разработила методи за генно инженерство за производство на изкуствен фактор VIII.

В последното съобщение служител на Genentech каза, че компанията е изолирала гена на фактор VIII от човешката кръв, след което е поставила гена в друг химикал, за да го вмъкне в животински клетки, растящи в култура. След това клетките бяха подтикнати да произвеждат значителни количества от големия и сложен протеин.

Трябва да се извършат значителни разработки и клинични тестове, преди химикалът за съсирване да стане общодостъпен. Вероятно ще отнеме две или повече години.

Хемофилията е заболяване при мъжете, при което генетичен дефект пречи на телата им да произвеждат ефективни химикали за съсирване, включително фактор VIII. Дори и най-малките порязвания или натъртвания могат да не заздравеят и могат да причинят неконтролиран кръвоизлив.

За да се предотврати това, може да струва от $5000 до $20,000 годишно, за да се снабди хемофилик с фактор VIII, необходим за поддържане на защитен, но относително нормален живот. При спешни случаи, като операция, веществото на стойност 75 000 долара може да бъде изразходвано за няколко часа.

В допълнение към високата цена, естественото вещество носи опасност от заболяване. Всяка доза от фактор VIII е композит, филтриран от хиляди кръводарители и това означава, че хепатит и други заболявания могат да бъдат предадени на хемофилици с техния фактор VIII.

В момента „шансът хемофилик да получи хепатит от фактор VIII е 100 процента“, каза д-р Хенри Кингдън, медицински директор на Highland Therapeutics, подразделение на Travenol Laboratories и един от най-големите производители на фактор VIII в света. В допълнение, болестта на имунната недостатъчност СПИН изглежда е била предадена на около 20 хемофилици чрез лечение с фактор VIII.

Така че най-важният аспект от създаването на изкуствен фактор VIII чрез генно инженерство е безопасността, каза Алън Браунщайн, изпълнителен директор на Националната фондация за хемофилия в Ню Йорк.

Той каза, че цената на изкуственото вещество може да падне, ако се произвеждат големи количества от конкурентни производители.

Освен това, ако имаше достатъчно от веществото, хемофилиците биха могли да го приемат редовно като превантивна мярка, а не само при спешни случаи.